Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών

Τα επισωματικά οχήματα γονιδιακής μεταφοράς αποτελούν ελκυστική εναλλακτική πειραματική προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας σε σχέση με τα ιϊκά οχήματα. Στην παρούσα εργασία και στο πλαίσιο της ανάπτυξης επισωματικών οχημάτων για την γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών, μελετάται το όχημα hβ-...

Πλήρης περιγραφή

Λεπτομέρειες βιβλιογραφικής εγγραφής
Κύριος συγγραφέας: Πολυβίου, Σταύρος
Άλλοι συγγραφείς: Αθανασιάδου, Αγλαΐα
Γλώσσα:Greek
Έκδοση: 2007
Θέματα:
Διαθέσιμο Online:http://nemertes.lis.upatras.gr/jspui/handle/10889/454
id nemertes-10889-454
record_format dspace
spelling nemertes-10889-4542022-09-05T20:34:14Z Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών Gene transfer vehicles for the therapy of hemoglobinopathies Πολυβίου, Σταύρος Αθανασιάδου, Αγλαΐα Αθανασιάδου, Αγλαΐα Δραΐνας, Διονύσιος Ζαρκάδης, Ιωάννης Polyviou, Stavros Γονιδιακή θεραπεία Οχήματα Φορείς Επίσωμα Αιμοσφαιρινοπάθειες Gene therapy Vehicles Vectors Episome Hemoglobinopathies hβ-SMAR(Α) pEPI 616.042 Τα επισωματικά οχήματα γονιδιακής μεταφοράς αποτελούν ελκυστική εναλλακτική πειραματική προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας σε σχέση με τα ιϊκά οχήματα. Στην παρούσα εργασία και στο πλαίσιο της ανάπτυξης επισωματικών οχημάτων για την γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών, μελετάται το όχημα hβ-SMAR(Α), ένα κυκλικό πλασμίδιο, που φέρει το γονίδιο της ανθρώπινης β-σφαιρίνης και το μLCR και βασίζεται σε ανθρώπινα χρωμοσωμικά στοιχεία, το S/MAR στοιχείο από την περιοχή 5’ του γονιδίου της ανθρώπινης ιντερφερόνης β. Διαπιστώθηκε ότι το hβ-SMAR(Α) συγκρατήθηκε εντός της διαμολυσμένης κυτταρικής σειράς MEL για περισσότερες από 300 γενιές με διαπιστωμένη την επισωματική του κατάσταση για τουλάχιστο 180 γενιές. Επιπλέον, διατήρησε υψηλά επίπεδα έκφρασης του διαγονιδίου, τα οποία θα αντιστοιχούσαν σε θεραπευτικά επίπεδα, αν αναπαράγονταν in vivo. Episomal vehicles for gene transfer are an attractive alternative experimental approach to gene therapy in the place of viral vectors. The vehicle hβ-SMAR(Α) studied here, within the context of developing efficient episomal vectors for the gene therapy of hemoglobinopathies, is a circular plasmid bearing the human β globin gene and the μLCR and is based on human chromosomal elements, the S/MAR element from the region 5’ of the human interferon β gene. It was established that hβ-SMAR(Α) was retained within the transfected MEL cell line for more than 300 generations, with its episomal state ascertained for at least 180 generations. Furthermore, it retained high level expression of the transgene, which would be therapeutic, if reproduced in vivo. 2007-06-29T11:17:12Z 2007-06-29T11:17:12Z 2005-11-09 2007-06-29T11:17:12Z http://nemertes.lis.upatras.gr/jspui/handle/10889/454 gr Η ΒΥΠ διαθέτει αντίτυπο της διατριβής σε έντυπη μορφή στο βιβλιοστάσιο διδακτορικών διατριβών που βρίσκεται στο ισόγειο του κτιρίου της. application/pdf
institution UPatras
collection Nemertes
language Greek
topic Γονιδιακή θεραπεία
Οχήματα
Φορείς
Επίσωμα
Αιμοσφαιρινοπάθειες
Gene therapy
Vehicles
Vectors
Episome
Hemoglobinopathies
hβ-SMAR(Α)
pEPI
616.042
spellingShingle Γονιδιακή θεραπεία
Οχήματα
Φορείς
Επίσωμα
Αιμοσφαιρινοπάθειες
Gene therapy
Vehicles
Vectors
Episome
Hemoglobinopathies
hβ-SMAR(Α)
pEPI
616.042
Πολυβίου, Σταύρος
Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
description Τα επισωματικά οχήματα γονιδιακής μεταφοράς αποτελούν ελκυστική εναλλακτική πειραματική προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας σε σχέση με τα ιϊκά οχήματα. Στην παρούσα εργασία και στο πλαίσιο της ανάπτυξης επισωματικών οχημάτων για την γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών, μελετάται το όχημα hβ-SMAR(Α), ένα κυκλικό πλασμίδιο, που φέρει το γονίδιο της ανθρώπινης β-σφαιρίνης και το μLCR και βασίζεται σε ανθρώπινα χρωμοσωμικά στοιχεία, το S/MAR στοιχείο από την περιοχή 5’ του γονιδίου της ανθρώπινης ιντερφερόνης β. Διαπιστώθηκε ότι το hβ-SMAR(Α) συγκρατήθηκε εντός της διαμολυσμένης κυτταρικής σειράς MEL για περισσότερες από 300 γενιές με διαπιστωμένη την επισωματική του κατάσταση για τουλάχιστο 180 γενιές. Επιπλέον, διατήρησε υψηλά επίπεδα έκφρασης του διαγονιδίου, τα οποία θα αντιστοιχούσαν σε θεραπευτικά επίπεδα, αν αναπαράγονταν in vivo.
author2 Αθανασιάδου, Αγλαΐα
author_facet Αθανασιάδου, Αγλαΐα
Πολυβίου, Σταύρος
author Πολυβίου, Σταύρος
author_sort Πολυβίου, Σταύρος
title Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
title_short Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
title_full Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
title_fullStr Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
title_full_unstemmed Οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
title_sort οχήματα γονιδιακής μεταφοράς για τη γονιδιακή θεραπεία των αιμοσφαιρινοπαθειών
publishDate 2007
url http://nemertes.lis.upatras.gr/jspui/handle/10889/454
work_keys_str_mv AT polybioustauros ochēmatagonidiakēsmetaphorasgiatēgonidiakētherapeiatōnaimosphairinopatheiōn
AT polybioustauros genetransfervehiclesforthetherapyofhemoglobinopathies
_version_ 1771297298453626880